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        随着生物技术的发展,很多技术已运用到人类相关疾病的治疗当中。生物通近年来基因编辑技术迅猛发展,这种技术正在革命性地改变整个生物医学研究。最近,伦敦大奥德蒙街医院采用一种新的治疗方法,利用“分子剪刀”来编辑基因,产生设计的免疫细胞,对其进行编程,用来治疗耐药性的白血病。通过这种方法,成功治愈了一名一岁大的侵袭性白血病患儿。

用基因编辑成功治愈不治之症

最近,伦敦大奥德蒙街医院(GOSH),采用一种新的治疗方法,利用“分子剪刀”来编辑基因,产生设计的免疫细胞,对其进行编程,用来治疗耐药性的白血病。通过这种方法,成功治愈了一名一岁大的侵袭性白血病患儿。




      基因编辑技术的迅猛发展


顶级期刊:用光控制CRISPR/Cas9基因编辑
一段时间以来,科学家们一直都在尝试操纵基因。最近,美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式,以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破,他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》(Journal of the American Chemical Society)。

基因编辑研究热潮引发伦理学争论
对于生物学上最热门的工具,科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力:消灭某些携带疟疾的蚊子、治疗遗传性疾病、防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说,但是,基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此,引发了一场关于其界限的争论。

CRISPR生物信息学研究成果不断涌现
与其他功能缺失的筛选技术(如RNAi)相比,全基因组CRISPR/Cas9敲除技术显示出更大的希望,因为它能够在DNA水平敲除基因。然而,这些筛选所产生的数据,给计算分析提出了很大挑战。因此,研究人员针对CRISPR/Cas9开展了诸多的生物信息学研究,最近也相继取得了一系列进展。


      基因编辑技术的广泛应用


基因编辑大大降低细胞生产成本
根据Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的一项多机构研究表明,关闭一个基因,可使从干细胞生成红细胞的实验室方法,产量增加大约三至五倍。这些研究结果,发表在最近的《Cell Stem Cell》,提出了一种方法,可成本有效地用干细胞生产红血细胞。

首次用CRISPR制备微型肾脏
通过利用基因组编辑技术,现在科学家可以在实验室培养微型肾脏细胞器,在培养皿中重现人类肾脏病。这一研究成果尚属首次,是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》。

基因组编辑使遗传病止步于受孕前
最近,英国巴斯大学生物学&生物化学系的科学家们,开发出一种新技术,将简化生物医学研究,并且有望在受孕之前预防遗传性疾病的发生。相关研究结果最近发表在Nature旗下子刊《Scientific Reports》,在这项研究中,科学家使用“分子剪刀”, 编辑受精过程中的小鼠卵子或精子DNA。


      生物技术治疗人类疾病的案例


世界首次用3D打印挽救重病儿童
最近,密歇根大学Mott儿童医院,医生们用一种3D打印的设备,通过一种从未使用的程序植入患者体内,挽救了3名气管支气管软化症患儿的生命。他们在最近的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)发表了这些充满前景的研究结果。

基因测序解密婴儿死亡的神秘疾病
43岁的Erik Drewniak,在他刚出生的儿子夭折不久,也开始出现一些相同的症状,正是这些症状夺去了婴儿的生命。他的病情,与夺去他23天大儿子生命的神秘疾病有联系吗?耶鲁大学医学院的研究人员,通过对Drewniak的家族进行基因组分析,对这个谜团提供了一个明确的答案。相关研究结果发表在2014年9月7日的《自然遗传学》(Nature Genetics)杂志。

《NEJM》:新一代测序技术挽救危重病男孩
一个14岁男孩患上一种神秘的脑炎,这种疾病使他入院六周,并一度陷入药物引起的昏迷状态。但是,通过新一代的DNA分析工具,他的病情突然好转并快速恢复。相关研究结果发表在2014年6月4日的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)。

《自然通讯》:3D打印机创建心脏病治疗的变革性装置
2014年2月25日在《自然通讯》(Nature Communications)杂志在线发表的一项最新研究中,包括清华大学在内的一个国际小组,使用廉价的3D打印机,制备出一种可定制的、内置传感器的植入装置——由柔软而有弹性的硅材料构成的3D弹性薄膜,其形状与心脏心外膜或心脏壁外层精确匹配,可改变心脏疾病的治疗和预测。



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