用基因编辑成功治愈不治之症

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随着生物技术的发展，很多技术已运用到人类相关疾病的治疗当中。近年来基因编辑技术迅猛发展，这种技术正在革命性地改变整个生物医学研究。最近，伦敦大奥德蒙街医院采用一种新的治疗方法，利用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计的免疫细胞，对其进行编程，用来治疗耐药性的白血病。通过这种方法，成功治愈了一名一岁大的侵袭性白血病患儿。

用基因编辑成功治愈不治之症

最近，伦敦大奥德蒙街医院（GOSH），采用一种新的治疗方法，利用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计的免疫细胞，对其进行编程，用来治疗耐药性的白血病。通过这种方法，成功治愈了一名一岁大的侵袭性白血病患儿。

■ 基因编辑技术的迅猛发展：

顶级期刊：用光控制CRISPR/Cas9基因编辑
一段时间以来，科学家们一直都在尝试操纵基因。最近，美国匹兹堡大学的Alexander Deiters就发现了一种方式，以更高的精度来控制这个过程。他采用的是光。Deiters及其研究团队首次实现了这一技术突破，他们将相关研究结果发表在最近的化学领域顶级期刊《美国化学学会杂志》（Journal of the American Chemical Society）。

基因编辑研究热潮引发伦理学争论
对于生物学上最热门的工具，科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力：消灭某些携带疟疾的蚊子、治疗遗传性疾病、防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说，但是，基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此，引发了一场关于其界限的争论。

CRISPR生物信息学研究成果不断涌现
与其他功能缺失的筛选技术（如RNAi）相比，全基因组CRISPR/Cas9敲除技术显示出更大的希望，因为它能够在DNA水平敲除基因。然而，这些筛选所产生的数据，给计算分析提出了很大挑战。因此，研究人员针对CRISPR/Cas9开展了诸多的生物信息学研究，最近也相继取得了一系列进展。

■ 基因编辑技术的广泛应用 ：

基因编辑大大降低细胞生产成本
根据Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的一项多机构研究表明，关闭一个基因，可使从干细胞生成红细胞的实验室方法，产量增加大约三至五倍。这些研究结果，发表在最近的《Cell Stem Cell》，提出了一种方法，可成本有效地用干细胞生产红血细胞。

首次用CRISPR制备微型肾脏
通过利用基因组编辑技术，现在科学家可以在实验室培养微型肾脏细胞器，在培养皿中重现人类肾脏病。这一研究成果尚属首次，是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》。

基因组编辑使遗传病止步于受孕前
最近，英国巴斯大学生物学&生物化学系的科学家们，开发出一种新技术，将简化生物医学研究，并且有望在受孕之前预防遗传性疾病的发生。相关研究结果最近发表在Nature旗下子刊《Scientific Reports》，在这项研究中，科学家使用“分子剪刀”，编辑受精过程中的小鼠卵子或精子DNA。

■ 生物技术治疗人类疾病的案例：

世界首次用3D打印挽救重病儿童
最近，密歇根大学Mott儿童医院，医生们用一种3D打印的设备，通过一种从未使用的程序植入患者体内，挽救了3名气管支气管软化症患儿的生命。他们在最近的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）发表了这些充满前景的研究结果。

基因测序解密婴儿死亡的神秘疾病
43岁的Erik Drewniak，在他刚出生的儿子夭折不久，也开始出现一些相同的症状，正是这些症状夺去了婴儿的生命。他的病情，与夺去他23天大儿子生命的神秘疾病有联系吗？耶鲁大学医学院的研究人员，通过对Drewniak的家族进行基因组分析，对这个谜团提供了一个明确的答案。相关研究结果发表在2014年9月7日的《自然遗传学》（Nature Genetics）杂志。

《NEJM》：新一代测序技术挽救危重病男孩
一个14岁男孩患上一种神秘的脑炎，这种疾病使他入院六周，并一度陷入药物引起的昏迷状态。但是，通过新一代的DNA分析工具，他的病情突然好转并快速恢复。相关研究结果发表在2014年6月4日的《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）。

《自然通讯》：3D打印机创建心脏病治疗的变革性装置
2014年2月25日在《自然通讯》（Nature Communications）杂志在线发表的一项最新研究中，包括清华大学在内的一个国际小组，使用廉价的3D打印机，制备出一种可定制的、内置传感器的植入装置——由柔软而有弹性的硅材料构成的3D弹性薄膜，其形状与心脏心外膜或心脏壁外层精确匹配，可改变心脏疾病的治疗和预测。